우리 몸 안의 "세포"는 세포 안에서 다양한 "단백질"을 합성하며, 이렇게 합성된 단백질은 우리 몸의 생리현상에 다양한 영향을 미친다.
그런데 우리 "세포"가 어떤 "단백질"을 너무 많이 만들거나 비정상적으로 생성될 경우, "질병"이 발생한다.
대부분의 질병은 이러한 "단백질"의 과다 발생 등으로 발생하며,
현존하는 대부분의 합성의약품과 바이오의약품이 과다하게 만들어지거나 잘못 만들어진 단백질이 작용하지 못하도록 하는 기전을 갖고 있다.
그런데 세포는 어떤 과정을 거쳐 단백질을 만드는 걸까?
그리고 단백질을 정해진 대로 합성할 수 있는 설계도는 어디에 있는 것일까?
우리 몸은 수조(兆) 개의 세포로 이루어져 있으며, 각 세포의 핵에는 1쌍의 성염색체를 포한 23쌍의 염색체가 존재한다.
염색체는 이중나선 모양의 DNA가 히스톤과 같은 단백질에 감겨 있는 상태로 고무줄이 꼬여 있는 것처럼 모여 있는 형태다.
DNA는 아데닌(A), 티민(T), 구아닌(G), 사이토신(C)이라는 4가지 염기를 가지고 있으며, 이 가운데 아데닌(A)은 티민(T)과, 구아닌(G)은 사이토신(C)과 화학적으로 결합을 이룬다(염기의 상보성).
DNA는 이런 염기끼리의 결합에 의해 두 가닥이 서로 붙어 나선형으로 꼬여 있는 형태다.
DNA 분자는 A, G, C, T 의 4 가지 염기로 암호문을 만드는데, 4 가지 중 반드시 3 개가 만나야 암호문이 된다.
따라서 AGC, AGT, ATC, ACG 등 총 64가지의 암호문을 만들 수가 있으며, 이러한 암호문의 배열 순서가 단백질 합성의 코드가 된다.
즉, DNA의 염기배열 순서에 따라 어떤 단백질이 만들어질지가 결정되며,
DNA 안에 단백질을 어떻게 합성할지에 대한 "제조방법서"가 기록되어 있는 것이다.
좀 더 설명하면, AGC, AGT, ATC, ACG 등의 염기 3개에 맞춰 아미노산 하나가 대응되는데,
아미노산은 인체에서 다양한 생리현상을 주관하는 단백질의 기본단위로 DNA의 제조방법서에 따라 아미노산이 합성되어 "단백질"을 만들게 된다.
세포 안에서 단백질은 "리보솜"이라는 일종의 "단백질 제조공장"을 통해 만들어지는데,
DNA가 "제조방법서"를 "단백질 제조공장"에 직접 전달하지는 않고,
mRNA(메신저 RNA or 전령 RNA)라는 DNA와 유사한 유전정보)라는 "우편배달부"를 통해 리보솜(단백질 제조공장)에 제조방법서를 전달한다.
즉, 1) 우편배달부(mRNA)가 세포의 핵 안에서 DNA의 제조방법서를 복사한 후,
2) 세포 핵 밖으로 나와 세포질에 있는 단백질 제조공장(리보솜)에 제조방법서를 전달하면,
3) 단백질 제조공장이 제조방법서에 따라 단백질을 만드는 것이다.
[유튜브] DNA -> RNA -> 단백질로 이어지는 과정에 대한 설명
www.youtube.com/watch?v=gG7uCskUOrA
이 글을 시작할 때, 대부분의 질병은 관련 단백질의 비정상적인 생성 및 과다 발현 때문이라고 이야기했다.
그렇다면, 세포가 애당초 문제가 되는 단백질을 만들지 못하게 만들 수 있다면, 질병을 치료할 수 있지 않을까?
좀 더 구체적으로 단백질 제조방법서를 전달하는 우편배달부(mRNA)를 방해하여, 질병을 일으키는 제조방법서가 단백질 제조공장(리보솜)에 전달되지 않으면, 문제가 되는 단백질이 만들어지지 않을 것이고, 질병을 치료할 수 있지 않을까?
이렇게 우편배달부(mRNA)를 방해하는 것을 "RNA 간섭"이라고 하고, 올릭스는 "RNA 간섭"을 이용한 치료제를 개발하고 있다.
기존 치료제는 단백질 생성 자체를 막을 수는 없고, 세포가 이미 만들었지만 문제가 되는 단백질을 표적으로 한 치료제이다.
하지만 기존 치료제의 경우, 1) 적절한 활성 부위가 없어 표적을 정하기 어렵거나, 2) 세포 내에 위치하는 단백질의 경우에는 치료제를 만들기 어렵다는 한계가 있다.
그리고 기존 치료제로 접근 가능한 표적 유전자는 전체 인간 유전자 2만 2천여개의 10~15% 수준 밖에 안된다고 한다.
즉, 나머지 85%는 기존 방식으로는 치료제를 개발할 수 없는 영역인 것이다.
하지만 RNA 간섭 치료제의 경우, 단백질이 생성되기 전 단계인 우편배달부(mRNA)를 공략하기 때문에 문제가 되는 단백질의 염기서열만 알고 있다면, 이론적으로 모든 질병 관련 단백질에 대한 치료제 개발이 가능하다.
올릭스가 개발하는 "RNA 간섭 치료제"의 치료 기전인 "RNA 간섭 현상"은 우리 몸에 이미 존재하는 매커니즘이다.
우리 몸에 있는 유전자가 모두 발현이 된다면 몸에 혼란이 오고 생명에 위협이 된다.
그렇기 때문에 우리 몸에서 유전자 발현에 대한 조절을 해야 할 필요성이 있고, 이를 조절하는게 "RNA 간섭현상" 이다.
RNA 간섭(RNA interference, RNAi)이란 "아주 짧은 RNA"가 유전정보를 복제한 mRNA 에 대하여 참견하여, 우편배달부(mRNA)를 분해하여, 단백질이 제조되지 않게 하는 현상이다.
mRNA 를 분해함으로써 그 유전자의 발현을 억제하고, 따라서 우리 몸이 균형을 유지하고 있는 것이다.
RNA 간섭 치료제는 현재 시장성장 초기 단계에 있으며 산업자료에 따르면 시장규모는 2017년 1 조원에서 2024 년 18 조원으로 연평균 43.5%의 성장세를 보일 것으로 예상되고 있다.
올릭스는 RNA 간섭 치료제에 대한 풀랫폼 기술을 갖고 있으며,
새로운 타겟에 대한 약물을 만들 경우 구조안에 들어가는 염기서열만 바꿔주면 다른 적응증으로 물질 개발이 가능하다고 한다.
그렇기 때문에 파이프라인 다각화가 용이하다는 장점이 있으며, 최종 후보물질 선정기간도 약 3~4 개월이 소요되어, 기존 1,2 세대 신약개발의 3~5년 대비 기간을 획기적으로 단축시킬 수 있다는 장점이 있다고 한다.
현재 올릭스가 개발하고 있는 개발 파이프라인은 위와 같으며, 가장 빨리 진행되고 있는 분양는 비대흉터 쪽이다.
좀 더 자세한 내용은 아래 link된 자료를 보면 도움이 될 것 같다.
[유튜브] 한국경제TV - 올릭스 이동기 대표 인터뷰 (2020.06.24)
https://www.youtube.com/watch?v=80GXRofTy_A
[IR 자료] 올릭스 IR Book
https://www.olixpharma.com/ir/irbook.php?ptype=view&idx=7&page=1&code=irbook
[인뎁스 리포트] RNA 치료제, 봄날이 온다 - SK증권 (2019.03.27)
http://consensus.hankyung.com/apps.analysis/analysis.downpdf?report_idx=518516
[인뎁스 리포트] RNA로 치료하세요 - 한국투자증권 (2019.05.03)
http://consensus.hankyung.com/apps.analysis/analysis.downpdf?report_idx=523318
[유튜브] 마이크로 RNA로 생명현상의 비밀을 찾다 (2019.03.21)
https://www.youtube.com/watch?v=aN9JygrN8LQ
[유튜브] 유전자 잠재워 질병 치료한다 / YTN 사이언스 (2018.08.29)
https://www.youtube.com/watch?v=T6hq2SKFTp8
[유튜브] 김빛내리 교수님 강의 - 마이크로 RNA / YTN 사이언스 (2013.12.02)
https://www.youtube.com/watch?v=kOF7bgpVK3A
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