GalNAc 기술 도입으로 국소투여의 한계 극복
올릭스는 대표적인 핵산치료제 기업으로 siRNA, RNA 간섭기술을 보유하고 있는 바이오텍 회사이다.
다만 기존의 대칭형 siRNA 기술을 보유한 기업들과는 달리 비대칭 siRNA(asiRNA) 기술을 독자 개발하여 플랫폼화하였다.
그러나 특정 조직으로 타겟하는 물질이 부재하여 주로 국소투여 방식으로 피부나 안 질환을 타겟으로 파이프라인을 개발하고 있었다.
그러나 2020년 3월 미국 AM케미칼로부터 핵산치료제를 간 조직으로 전달할 수 있는 GalNAc 접합기술의 특허권을 도입함으로써 간 질환을 타겟으로 파이프라인 도출이 가능해졌다.
올릭스는 GalNAc 기술 도입이후 연구개발 단계이기는 하나 간섬유화, NASH, 당뇨, HBV 치료제 등 간 질환 타겟의 파이
프라인을 개발 중에 있다.
GalNAc-asiRNA 기술이전의 의미
올릭스가 GalNAc 기술을 도입하자마자 6월 24일 유럽 소재의 R&D 역량이 우수한 바이오텍과 연구개발 공급계약을 체결하였다.
올릭스의 GalNAc-asiRNA 플랫폼 기술을 활용하여 고객사가 요청한 간 질환과 관련된 타겟 4종에 대해 siRNA 후보물질을 도출하여 제공하는 연구개발 계약으로 총 계약규모는 150만 달러(한화 약 18억원)이다.
계약기간 즉 물질을 도출해야하는 기간은 2021년 6월까지로 고객사가 요청한 간 질환 타겟의 GalNAc-asiRNA 물질이 도출되면 물질이전과 관련된 본 계약을 다시 체결하게 된다.
이것은 마치 알테오젠의 SC(피하주사) 변형 플랫폼 기술인 Hybrozyme이나 레고켐바이오사의 ADC 플랫폼 기술이전과 마찬가지 형태의 플랫폼 기술이전으로 다만 차이점은 올릭스가 직접 물질을 도출하게 되면 향후 도출된 물질이전 본계약을 대규모로 다시 체결한다는 점이다.
RNA 간섭 기술을 보유한 기업들이 많지 않은 상황에서 핵산치료제에 대한 관심이 고조되면서 이런 방식의 기술이전 계약이 체결되고 있으며 최근 다케다와 Silence사가 올릭스와 유사한 형태의 기술이전 계약을 체결하였다.
비대흉터치료제 미국 임상 2상 IND 신청 임박
작년 11월 영국에서 임상 1상이 종료된 비대흉터치료제 OLX101A는 3분기 미 FDA에 임상 2상 IND 신청서를 제출할 예정이다.
20명 대상으로 이중맹검 위약대조 효능연구를 위한 임상이다.
한국에서는 파트너사인 휴젤이 30명 대상으로 임상 2상을 진행하고 있으나, 임상 디자인을 변경함으로써 작년 말 새롭게 임상을 시작, 올해 말 종료 가능할 것으로 예상된다.
임상 2상에서 효능이 입증된다면 비대칭형 siRNA 플랫폼 기술에 대한 가치는 크게 증가하면서 올릭스의 기업가치 또한 레벨업 될 수 있을 것으로 기대된다.
올릭스 비대칭형 siRNA 플랫폼 기술
올릭스사가 개발한 siRNA 구조는 Alnylam사보다 길이가 짧은 15~16개 핵산으로 구성되어 있고, 나머지 한 가닥은 이것보다 긴 (20~31개의 핵산) 비대칭 구조이다(asiRNA, asymmetry RNA).
올릭스는 기존 대칭형 siRNA 구조를 탈피, 비대칭 구조를 사용하는 경우 19개 핵산보다 길이가 짧아져도 효과적으로 표적 유전자 억제가 가능함을 확인하였고, 유전자 억제가 비특이적으로 일어나는 것을 최소화함으로써 부작용을 감소시킬 수 있었다.
올릭스사는 해당 비대칭 siRNA 구조 관련 특허들을 이미 등록 완료하였으며(미국/한국/중국/일본/유럽/호주) 전용실시권을 원개발자(이동기 교수, 성균관대 산학협력단)로부터 확보하였다.
따라서 Alnylam사의 특허를 회피할 수 있을 뿐만 아니라 특허사용료 지불없이 자체 특허로 치료제의 상업화가 가능하다.
또한 본 기술은 일종의 플랫폼 기술로 타겟 유전자를 억제할 수 있는 siRNA 서열만 바꿔주면 다양한 질병에 적용 가능하다.
올릭스 파이프라인
올릭스는 플랫폼 기술인 자가전달 비대칭 siRNA 기술을 임상적으로 증명하기 위해 특정 장기 조직에 대한 전달기술이 불필요하며, 전신노출을 최소화함으로써 예상치 못한 독성발생 및 부작용으로 인한 실패확률을 줄일 수 있는 국소투여 방식의 피부, 안과, 폐 질환을 대상으로 주요 파이프라인의 임상을 진행하고 있다.
그러나 2020년 3월 미국 AM케미칼로부터 핵산치료제를 간 조직으로 전달할 수 있는 GalNAc 접합기술의 특허권을 도입함으로써 간 질환을 타겟으로 파이프라인 도출이 가능해졌다.
올릭스는 GalNAc 기술 도입이후 연구개발 단계이기는 하나 간섬유화, NASH, 당뇨, HBV 치료제 등 간 질환 타겟의 파이프라인을 개발 중에 있다.
핵산치료제 기술이전 및 개발동향
RNA 간섭기술을 보유한 대표적인 기업인 Alnylam은 2018년 8월 아밀로이드 신경병증 치료제인 파티시란(Patisiran)과 2019년 11월 간성포르피리증 치료제인 기보시란(Givosiran)의 시판허가를 획득 현재 판매 중에 있다.
그 외에도 앨라이람이 개발해서 Medicines Company사로 기술이전한 고콜레스테롤혈증 치료제인 인클리시란(Inclisiran)은 작년 12월 FDA에 허가신청서를 제출하였다.
2019년 11월 Medicines Company는 $9.7B 달러에 노바티스사로 인수합병되었다.
최근 RNA 치료제의 기술이전 사례를 보면, 2,000억원 이상의 빅딜이 17건 이상, 1조원 이상 규모의 메가딜이 9건 체결되었다.
특히 글로벌 다국적 제약사들이 이러한 RNA 치료제에 대한 관심이 높지만, 기술을 보유한 기업들이 제한적인 까닭에 물질 도출을 위한 연구개발 계약 체결이후 물질이 도출되면 본계약을 체결하는 케이스도 다수 존재한다.
<같이 읽어볼만한 글 link >
2020/07/26 - [산업/제약, 바이오] - [올릭스] 3세대 치료제 - "RNA 간섭 치료제"를 개발하는 바이오 회사
리포트 전문 link : https://www.hanaw.com/download/research/FileServer/WEB/industry/enterprise/2020/07/27/200728_Olix_update_V4.pdf
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