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* 투자설명서 (2023.07.13)
https://dart.fss.or.kr/dsaf001/main.do?rcpNo=20230713000056
| 1. 사업의 개요 당사는 2016년 경기도 안양에 설립된 AI (인공지능) 기반의 혁신신약개발 전문 벤처기업(한국 표준산업분류코드 기준: 의학 및 약학 연구개발업)으로, 공학, 화학, 생물학의 융복합연구능력을 바탕으로 자체 구축한 AI 기반의 신약개발 플랫폼 '케미버스(Chemiverse)'를 활용하여 희귀 난치성 질환 중심의 혁신신약을 개발하고 있습니다. 당사는 질환과 관련된(특히 항암) 표적 단백질의 3차원 구조 및 약물 결합부위 분석을 토대로, 약물과 표적 간 상호작용 에너지를 계산하며, 약물의 독성 예측 및 신규한 타겟 적응증 예측 등의 기능을 가진 9개 모듈로 구성된 케미버스(Chemiverse) 플랫폼 기술을 보유하고 있습니다. 당사는 이 기술을 활용하여 신약개발에 소요되는 기간을 단축시키고 비용을 절감하면서 성공 가능성이 높은 신약후보물질을 개발하여, 초기 신약후보물질부터 임상단계까지 전 주기 혁신신약 파이프라인을 구축하였습니다. 당사의 주요 파이프라인 중 하나인 PHI-101은 급성골수성백혈병에 대하여 2019년 미국 FDA로부터 희귀의약품 지정 승인을 받았으며, 한국과 호주의 식품의약품안전처의 허가 아래 급성골수성백혈병(한국, 호주)과 난소암(한국) 환자에 대하여 임상 1상을 진행 중입니다. 당사의 사업모델은 희귀질환 치료제의 임상 2상 후 조건부 품목허가를 통해 조기 상용화 수익 기반을 구축하는 것을 우선 목표로 하며, 동시에 전 주기 파이프라인의 지속적 임상개발 및 초기 후보물질~임상 2상 단계에서 기술이전(License-out)하는 것을 계획하고 있습니다. 【 케미버스(Chemiverse) 플랫폼 】  2. 주요 제품 및 서비스 가. 주요 제품(파이프라인) 요약 당사는 희귀 난치성 질환에 중점을 두고 AI (인공지능)를 활용하여 혁신신약을 개발하는 연구개발 전문기업으로, 1) 희귀질환 치료제의 임상 2상 후 조건부 품목허가를 통한 조기 상용화, 2) 신약 후보물질의 기술이전을 통한 수익 창출이 주요 사업모델입니다. 따라서 완제품(시판 신약)을 생산하고 있지 않습니다. 당사는 2022년 4월 국내 대형 제약사 ㈜유한양행과 신약 후보물질의 공동연구개발 및 기술이전 계약을 체결하였으며, 증권신고서 제출일 현재 당사의 매 당사의 주요 파이프라인의 개발 현황은 아래와 같습니다. 【 당사 보유 파이프라인 현황 】  나. 주요 제품 등의 현황(당사 보유 파이프라인) (1) 급성골수성백혈병 치료제 PHI-101-AML 당사는 선두 파이프라인으로 FLT3 돌연변이 급성골수성백혈병 치료제 PHI-101-AML을 개발하여, 한국, 호주에서 임상 1상 진행 중입니다. (가) 타겟 환자 및 적응증 급성골수성백혈병은 혈액세포를 생성하는 줄기세포인 조혈모세포가 악성세포로 변하는 치명적 혈액암으로, 고령층일수록 치료가 어렵고 생존율이 매우 낮으며 재발율 또한 높은 암입니다. PHI-101-AML은 급성골수성백혈병 환자에서 나타나는 주된 돌연변이인 FLT3 돌연변이를 표적하는 항암물질로서, 1차적으로는 약물 내성 돌연변이를 포함하여 FLT3 돌연변이를 가진 불응성/재발성 급성골수성백혈병 환자를 타겟으로 합니다. 특히 PHI-101-AML은 기존의 FLT3 표적항암제 복용 후 치료효과가 없었거나 재발한 환자에서 골수 악성세포를 현저하게 감소시키는 등 우수한 효능을 보여, 향후 FLT3 돌연변이 환자를 대상으로 급성골수성백혈병의 1차 치료제로 확대 적용할 수 있을 것으로 기대하고 있습니다. (나) 개발현황 및 경쟁력 FDA 승인을 받은 FLT3 돌연변이 표적항암제로는 아스텔라스(Astellas) 사의 조스파타(길테리티닙)가 있습니다. 조스파타의 경우 약물 내성 돌연변이 발생에 취약하며, 재발한 환자들의 주요 재발 원인 중 하나가 약물 내성 돌연변이인 것으로 확인되었습니다. PHI-101-AML은 약물 내성 돌연변이를 극복하기 위한 FLT3 표적항암제로 개발되어 다양한 FLT3 돌연변이에서도 높은 활성을 확인하였으며, 특히 주요 저항성 돌연변이 발생 부위인 인산화효소 부위(Tyrosine Kinase Domain, TKD)에 발생한 돌연변이에 탁월한 효능을 확인하였습니다. [ 약물 내성 돌연변이에 대한 FLT3 저해제의 활성 평가 ]  FLT3 저항성 돌연변이 동물모델에서 PHI-101-AML은 퀴자티닙에 비해 탁월한 종양 성장 억제 효능을 보였으며, 특히 대조군과 퀴자티닙은 9일차에 종양 세포의 신호가 급격한 증가를 보이는데 반하여 PHI-101-AML은 15 mg/kg과 30 mg/kg 모두에서 종양 세포의 신호가 거의 증가하지 않는 우수한 결과를 보여 2020 미국 혈액암학회에서 그 결과를 발표하였습니다. [ PHI-101-AML의 저항성 돌연변이 극복 실험 결과 ]  또한 PHI-101-AML은 한국과 호주에서 수행된 임상 1a상에서 DLT (Dose-limiting toxicity, 용량제한독성)가 관측되지 않아 우수한 안전성이 확인되었으며, 1주기(28일) 복용 후 재발/불응성 급성골수성백혈병 환자들의 골수악성세포를 평균 70% 이상 크게 감소시키는 약효를 확인하여 임상책임자가 2022 미국 혈액암학회에서 그 결과를 발표하였습니다. [ PHI-101-AML 임상1a상 중간 결과 ]  특히 타사의 FLT3 저해제 복용으로 호전되지 않았거나 재발한 환자에서 골수악성세포 감소효과 등 임상 효능을 확인하여 기존 FLT3 저해제의 약점을 극복하는 차세대 Best-in-class FLT3 저해제가 될 것으로 기대하고 있습니다. (다) 사업화 및 기대효과 본 파이프라인의 임상개발은 서울대학교병원 혈액종양내과 윤성수 교수가 총괄책임자를 맡고 있으며, 존스홉킨스 의대 Donald Small 교수가 임상시험 설계에 참여했습니다. Donald Small 교수는 FLT3 표적단백질의 활성검증법 등을 최초로 개발한 이 분야 전문가입니다. 급성골수성백혈병은 장기간 조혈모세포이식 외에 뚜렷한 치료제 없이 표준 관해유도요법에 사용되는 두 가지 약물 중 하나인 시타라빈을 다양한 방법으로 변형하여 사용하였습니다. 조스파타가 2018년 11월 FDA의 허가를 받은 이후 급성골수성백혈병 항암제 시장을 2년만에 45%를 차지하게 되었습니다. 하지만 조스파타 역시 저항성 돌연변이로 인한 한계가 있었으며 환자의 비용 부담(비급여시 1,800만원/월)이 매우 큰 상황입니다. 당사는 PHI-101-AML의 임상 1상에서 낮은 독성 및 저항성 돌연변이 극복 약효 등을 증명하고 있어, 임상 2상 완료 후 조건부 품목 허가를 통해 빠른 상용화가 가능합니다. 향후 글로벌 제약사에 기술이전을 통해 마일스톤과 로열티 수입을 기대하고 있습니다. |
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