[안트로젠] 미국 FDA가 인정한 줄기세포치료제 - 당뇨병성 족부궤양 치료제의 RMAT( 첨단재생의료치료제) 지정

줄기세포는 우리 몸의 모든 세포를 만들 수 있는 일종의 원시세포로, 이론적으로 모든 종류의 기능세포로 분화 가능하며 자기와 동일한 형태와 능력을 가진 세포를 만들어낼 수 있고, 정맥 내 투여 시 손상된 부위를 스스로 찾아가는 능력이 있다.

따라서 줄기세포는 과학적 연구들을 토대로 대사성 질환, 퇴행성 질환 및 염증 질환, 암, 손상된 조직의 복구 등 여러 분야에 걸쳐 치료적 목적으로 이용될 수 있는 잠재력을 인정받고 있다.

안트로젠은 미국 보스톤에 설립된 연구소의 기술을 바탕으로 2000년 3월 설립된 회사로 2016년 2월 기술특례로 상장한 회사이다.

지방유래 줄기세포를 주로 연구하는 기업으로 2012년 1월 자가 지방유래 줄기세포로는 최초로 희귀질환인 크론성 누공질환 치료제, 큐피스템의 시판허가를 획득하였다.

큐피스템은 국내에서 판매 중인 줄기세포치료제 중 최초이자 유일하게 보험급여 의약품으로 지정되어 판매되고 있다.

줄기세포치료제는 내 몸 안의 줄기세포를 채취해서 사용하느냐, 아니면 다른 사람의 몸의 줄기세포를 이용하느냐에 따라 "자가유래 줄기세포"와 "동종유래 줄기세포"로 구분된다.

개인별 맞춤의학 관점에서 볼 때에는 자가 유래, 즉 환자 자신의 조직으로부터 줄기세포를 추출해서 사용하는 줄기세포치료제가 가장 이상적인 형태라고 볼 수 있다.

그러나 자가유래 줄기세포치료제의 경우 환자로부터 줄기세포를 추출해서 배양한 뒤에 공급하는 구조로 환자에게 면역원성이 발생하지 않아 부작용 측면에서는 가장 안전하다고 할 수 있으나, 시술과정이 필요하고 배양을 위한 시간이 소요된다는 단점이 있다.

즉, 상업성이 없다는 것이 단점이다.

이에 반해 타가유래 또는 동종유래 줄기세포는 공여자로부터 줄기세포를 추출해서 대량증식 후 환자들이 필요한 시기에 공급하는 줄기세포치료제이다.

즉, 동종유래는 대량생산을 통한 상업성을 갖출 수 있다.

간혹 다른 사람의 줄기세포를 투여받는다는 점에서 면역원성 발생 등 안전성 이슈들이 제기되곤 하지만, 일반적으로 줄기세포치료제로 사용되는 중간엽 줄기세포는 면역원성이 없는 안전한 줄기세포로 알려져있다.

앞에서 언급한 자가유래 줄기세포가 자신에게 꼭 맞는 세상에서 하나 뿐인 맞춤복이라 비유한다면, 동종유래 줄기세포는 대량생산하고 공급하는 기성복이라 할 수 있다.

이러한 상업성의 차이 때문에 자가유래 줄기세포 개발 보다 동종유래 줄기세포의 개발이 활발해지고 있다.

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줄기세포치료제 임상, 대세는 ‘동종유래’ - 의약뉴스

줄기세포치료제의 임상현황을 조사한 결과 과거에는 자가유래 줄기세포의 임상이 많았으나 동종유래 줄기세포의 임상 비중이 점차 높아진 것으로 나타났다.식품의약품안전처는 최근 ‘줄기세

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안트로젠이 최초로 시판허가를 획득한 큐피스템이 바로 자가유래 줄기세포 치료제라고 볼 수 있다.

안트로젠은 큐피스템 이외의 파이프라인에 대해서는 대량생산을 통한 상업성이 있는 동종유래 줄기세포로 임상을 진행하고 있다.

안트로젠 기술의 핵심은 건강한 공여자로부터 얻어진 지방유래 중간엽 줄기세포를 무혈청 배지에서 생체적합성 지지체와 함께 3차원 배양하여 시트 형태로 개발한 "ALLO-ASC-Sheet" 이다.

기존의 2차원 줄기세포 배양방식은 배양된 세포를 회수하기 위해 단백질 분해효소로 처리하고 단리시키는 과정에서 비선택적으로 단백질을 분해시켜 세포간 결합과 기저막 단백질을 유지하지 못하는 단점이 있다.

안트로젠의 3차원 배양 방식은 배양액 내에 부유성 지지체를 활용하여 고활성의 세포를 얻어낼 수 있고, 필요한 수의 세포를 얻기 위해 필요한 계대배양 횟수도 감소하여 치료효과 높은 양질의 세포를 얻어낼 수 있다.

"ALLO-ASC-Sheet"는 대량생산이 가능하며 1년 이상 동결보관시 안정성도 확립했기 때문에 보관 및 수송이 편리하고 처방과 동시에 투약할 수 있는 장점이 있다.

ALLO-ASC-Sheet는 당뇨병성 족부궤양(DFU) 치료, 이영양성 수포성 표피박리증(DEB) 치료를 목표로 임상시험을 진행중이다.

안트로젠의 파이프라인 중 가장 주목할 부분은 당뇨병성 족부궤양 치료제이다.

당뇨병성 족부궤양은 당뇨병을 앓고 있는 환자의 발에 생기는 일종의 궤양으로 당뇨 환자의 경우 혈액이 말단의 말초혈관까지 공급이 원활하지 않아 말단에 발생한 상처가 쉽게 아물지 못함으로써 정상인 대비 치료기간이 길고, 방치할 경우 궤양이 심각해서 발가락이나 발을 절단하는 경우까지 발생하게 된다.

당뇨병 환자의 약 15%가 일생동안 한번 이상은 족부궤양을 경험하며, 그 중 약 1~3% 정도의 환자는 다리 일부를 절단하는 수술을 받는 것으로 알려져 있다

하지만 아직까지 제대로된 치료제가 없는 상황이다.

안트로젠이 개발한 당뇨병성 족부궤양 치료제 ALLO-ASC-Sheet는 동종 지방유래 줄기세포와 줄기세포 배양성분을
함유하는 시트(sheet) 형태의 당뇨병성 족부궤양 치료제로, 상처 부위에 염증을 조절하고 상처치유에 반드시 필요한 세포성장인자 및 세포외 기질을 분비함으로써 당뇨병성 족부궤양 치료효과를 높이는 역할을 한다.

안트로젠의 당뇨병성 족부궤양 치료제는 2020년 5월 19일 FDA로부터 RMAT(첨단재생의료치료제)지정을 받아 신약허가의 가능성을 높이고 있다.

www.hankyung.com/finance/article/2020052081706

안트로젠, 당뇨병성족부궤양치료제 美 RMAT 지정

안트로젠, 당뇨병성족부궤양치료제 美 RMAT 지정, 우선심사대상으로 허가심의기간 단축 혜택

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RMAT은 혁신치료제(Breakthrough Therapy) 지정의 혜택인 FDA와의 긴밀한 논의가 가능하며 우선심사, 허가 기간 단축이 적용될 수 있기 때문에 일반적인 신약 개발보다 허가 가능성을 높일 수 있다.

RMAT 제도가 시행된 2016년부터 2020년 6월30일까지 모두 52종 의약품이 지정됐는데 이는 신청의약품의 34%정도에 불과하다.

그만큼 미국 FDA에서 안트로젠의 ALLO-ASC-Sheet의 가능성을 인정한 것이라고 볼 수 있다.

당뇨병성 족부궤양 치료제는 한국에서 임상 3상, 미국에서 임상 2상을 진행중이며 2021년말 완료를 목표로 하고 있다.

중증인 Wagner II 대상의 임상시험이며 12주간 투약하기 때문에 환자 모집이 완료되면 결과를 확인까지 시간이 오래 걸리지 않는다고 한다.

미국 FDA로부터 RMAT(첨단재생의료치료제) 지정을 받아 신약허가의 가능성이 높아지고, 기간도 단축된 안트로젠에 대한 관심을 가질 필요가 있을 것 같다.

www.businesspost.co.kr/BP?command=article_view&num=192270

이성구, 안트로젠 당뇨병성 족부궤양 치료제의 일본 미국 진출 다 노려

이성구 안트로젠 대표이사가 줄기세포 치료제로 미국과 일본에 동시진출을 추진한다.안트로젠은 현재 국내와 미국, 일본에서 신약 임상을 진행하고 있는데 2021년에는 결과를 확인할 ..

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< 참고할 자료 >

* 안트로젠 - 줄기세포치료제를 의약품답게 개발하는 회사 - 하나금융투자 (2019.02.14)

consensus.hankyung.com/apps.analysis/analysis.downpdf?report_idx=513188

* 안트로젠 - FDA가 부여한 RMAT은 의미가 있다 - DB금융투자 (2020.08.18)

consensus.hankyung.com/apps.analysis/analysis.downpdf?report_idx=568878

* 안트로젠 IR 자료 (2020.08.10)

file.irgo.co.kr/data/BOARD/ATTACH_PDF/5SF356NTZ49SZB8EM2W78EYF83DJDS39202081120734.pdf